Biotech的風(fēng)險(xiǎn)與回報(bào)
一個(gè)生物制藥公司市值成長最快速的時(shí)刻正是它還在Biotech的時(shí)候（高風(fēng)險(xiǎn)，高回報(bào)），一旦它進(jìn)入Bio Pharma或者Big Pharma幾乎等于它自我認(rèn)為已經(jīng)過了高速成長期進(jìn)入平穩(wěn)期（風(fēng)險(xiǎn)和回報(bào)率都大大降低）。優(yōu)秀biotech除了依靠標(biāo)志性的創(chuàng)新產(chǎn)品逐步成長為Bio Pharma或者Big Pharma以外，還有被收購這一壯大之路。技術(shù)驅(qū)動(dòng)的具有全球領(lǐng)導(dǎo)性原創(chuàng)技術(shù)的優(yōu)秀Biotech公司往往在被收購的時(shí)刻獲得數(shù)倍或者甚至數(shù)十倍的溢價(jià)。
在生物醫(yī)藥領(lǐng)域，一切的價(jià)值論證都是建立于企業(yè)技術(shù)全球的原創(chuàng)性和領(lǐng)先性基礎(chǔ)之上，而無論它自定義為Biotech、Bio Pharma還是Big Pharma，都不是其價(jià)值認(rèn)定的標(biāo)志，而只是企業(yè)發(fā)展的定位。
Biotech行業(yè)周期性明顯，市場熱度往往催生泡沫，一個(gè)熱門領(lǐng)域會(huì)誕生很多Biotech公司，但是哪一個(gè)能真正憑實(shí)力走到最后還需時(shí)間驗(yàn)證，在大浪淘沙的時(shí)代有些Biotech公司會(huì)給投資者帶來豐厚的匯報(bào)，而有些可能會(huì)讓投資者血本無歸。
投資者投資Biotech時(shí)需根據(jù)公司研究的疾病領(lǐng)域，藥物類型，研發(fā)階段，全市場估值等來決定是否進(jìn)行投資或投資力度。
關(guān)于藥物類型，資本青睞的重點(diǎn)已經(jīng)從小分子藥物轉(zhuǎn)換成大分子藥物如抗體，抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）和核酸等，近些年來ADC研究熱度高漲，尤其ADC藥物的成功上市給這一領(lǐng)域帶來豐厚的回報(bào)，基因治療出現(xiàn)過高回報(bào)但非常不穩(wěn)定，細(xì)胞已經(jīng)從巔峰跌到谷底，疫苗（新冠疫苗除外）和多肽都明顯對(duì)Biotech不友好。
基因療法
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優(yōu)勢越來越受到醫(yī)療市場的青睞?；蛑委熓侵笇⒄５幕蛘哂兄委熥饔玫耐庠椿虿迦氲桨屑?xì)胞中，修復(fù)靶細(xì)胞中有缺陷的基因，或者替代有缺陷的基因，從而達(dá)到治療疾病目的的生物醫(yī)學(xué)技術(shù)。基因治療是一種從DNA水平采取干預(yù)措施，從而達(dá)到徹底治愈某些疾病的新型技術(shù)。
基因療法有兩種基本策略：將整合載體導(dǎo)入前體細(xì)胞或干細(xì)胞內(nèi)，從而使基因可以傳給每個(gè)子細(xì)胞（載體被設(shè)計(jì)為可以在患者染色體的一個(gè)或多個(gè)基因座整合），或者通過非整合載體將基因遞送到長期存活的有絲分裂后細(xì)胞或緩慢分裂的細(xì)胞內(nèi)，從而確保該基因在細(xì)胞存活期間持續(xù)表達(dá)。后面一種情況不需要將治療性DNA整合入患者細(xì)胞的染色體內(nèi)；而是轉(zhuǎn)移的DNA在染色體外達(dá)到穩(wěn)定。
干細(xì)胞轉(zhuǎn)導(dǎo)通常為離體操作，并且需要整合載體，而將基因遞送給長期存活的有絲分裂后細(xì)胞的過程通常是通過體內(nèi)基因遞送的方式實(shí)現(xiàn)。
進(jìn)行離體轉(zhuǎn)導(dǎo)時(shí)，從患者體內(nèi)提取細(xì)胞并對(duì)所需的基因進(jìn)行轉(zhuǎn)導(dǎo)，然后采用與造血干細(xì)胞移植相似的操作將細(xì)胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)（但在這種情況下，移植物是由經(jīng)基因修飾的自體細(xì)胞構(gòu)成）。這種方法需要基因遞送載體、構(gòu)成基因本身的DNA和用于處理細(xì)胞的精密設(shè)備。而體內(nèi)基因遞送與其他類型藥物的遞送方式相似。載體-基因構(gòu)建物被冷凍保存；之后由藥劑師解凍和制備，并且一般在門診給藥1。
（來源：醫(yī)前沿）