破解兒童藥的困局，不僅需要政策剛性支持，更需要社會各參與主體合力完成產(chǎn)業(yè)蛻變。
市場的巨大需求和問題叢生之怪狀
近年來，全球兒童藥物市場規(guī)模呈逐年上升趨勢，年復(fù)合增長率為4.76%，2020年全球兒童藥物市場規(guī)模約超過1200億美元。國內(nèi)兒童藥物規(guī)模與國際市場相匹配，2020年我國兒科用藥市場規(guī)模約為1797.07億元，較上年同比增長13.29%，國內(nèi)兒科用藥市場增速遠(yuǎn)超其他處方藥。
隨著相關(guān)政策和市場需求的不斷完善和增長，兒童用藥市場進(jìn)一步被激發(fā)。根據(jù)第七次人口普查結(jié)果，2020年我國兒童人口數(shù)為2.58億人，占全國總?cè)丝诘?7.95%，預(yù)計到2025年，兒童產(chǎn)品市場規(guī)?；虺^3000億元。
實(shí)際上，與龐大的市場需求相反的是，目前我國兒科“缺醫(yī)少藥”問題十分嚴(yán)重。我國兒童藥物藥配備不足，呈現(xiàn)“三少兩多”的市場特點(diǎn)，分別是：兒童專用藥品種少、劑型少、劑量規(guī)格少；普藥多、不良反應(yīng)情況多。
據(jù)全國工商聯(lián)醫(yī)藥業(yè)商會提供的數(shù)據(jù)顯示，我國現(xiàn)有3500多個制劑品種，兒童專用的只有60種，比例僅占1.7%。2019-2020年，據(jù)北京的相關(guān)醫(yī)院調(diào)查數(shù)據(jù)顯示，在15家醫(yī)療機(jī)構(gòu)供患兒使用的6020種藥品中，兒童專用藥僅45種。
由于兒童專用藥匱乏，很多患兒在服藥時都被當(dāng)成“縮小版的成人”對待，按照“小兒酌減”的原則把成人藥給孩子減量使用，其實(shí)這種做法存在著巨大的安全隱患。據(jù)悉，近年來兒童用藥安全事件不斷發(fā)生，多次造成兒童發(fā)生嚴(yán)重不良反應(yīng)。2020年，藥品不良反應(yīng)監(jiān)測中心相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，我國14歲以下兒童患者中不良反應(yīng)報告占10.6%。中國每天有數(shù)百人死于用藥不良反應(yīng)，其中兒童占32%。
兒童作為特殊用藥人群，因臟器發(fā)育尚未完全，對藥物更為敏感，耐受性較差，因此，兒童要用“兒童藥”。兒童藥短缺問題，亟待解決！
動力不足阻礙下的藥企研發(fā)缺位
兒童藥開發(fā)遲滯，是全球性問題。無論是從技術(shù)的角度，臨床推進(jìn)的困難程度，還是政策扶持的力度，都沒能迅速藥企提升兒童藥的開發(fā)熱情！有數(shù)據(jù)顯示，目前我國有4000多家藥企，但專門為兒童生產(chǎn)藥品的不足5%，國內(nèi)兒童藥90%的市場份額被幾家外企瓜分。以下原因讓兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)成為不少藥企不愿邁過的一道坎。
無法可依。隨著醫(yī)學(xué)發(fā)展，人們漸漸認(rèn)識到兒童用藥的特殊性，但許多藥品生產(chǎn)企業(yè)主觀認(rèn)識仍不足，導(dǎo)致需求不太緊迫。此前國家有關(guān)政策都未對兒童用藥的注冊做出特殊規(guī)定，致使我國兒童藥物的注冊無專門法規(guī)可依。
研發(fā)成本高。兒童藥的各項指標(biāo)比成人藥更嚴(yán)謹(jǐn)，而目前的藥品定價原則是以藥物有效成分含量為基準(zhǔn)，兒童藥有效成分含量低于成人藥，售價也相應(yīng)較低。同時，兒童藥品劑型比成人藥要求更高，如口崩片、咀嚼片等；適用年齡層窄，必須開發(fā)多種規(guī)格；口味還需特殊調(diào)整，增加服藥舒適性。這些都增加了企業(yè)的生產(chǎn)和研發(fā)成本。
市場需求不穩(wěn)定。兒童處在生長發(fā)育期，本身不穩(wěn)定，患病周期也相對較短，獨(dú)有疾病不多，造成市場非常不穩(wěn)定，企業(yè)要承擔(dān)較大的風(fēng)險。
臨床試驗(yàn)風(fēng)險大。一般藥品研發(fā)上市都要進(jìn)行臨床試驗(yàn)，把不良反應(yīng)控制在合理范圍內(nèi)，但拿兒童做藥品試驗(yàn)遭到很多人反對，很少有企業(yè)愿意冒這個風(fēng)險。家長也害怕孩子成為“試驗(yàn)動物”，擔(dān)心藥品出現(xiàn)已知或未知的副作用。
政策扶持帶來了破局曙光
客觀上，目前在世界范圍內(nèi)逐步重視兒童用藥問題，近年來，我國也開始進(jìn)入政策密集期，在加快兒童用藥審評審批、成人藥臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)外推等方面出臺了一系列政策開始激勵兒童藥的開發(fā)：
2011年，國務(wù)院常務(wù)會議通過《中國兒童發(fā)展綱要（2011-2020年）》，是國務(wù)院第一次提出通過制訂法律法規(guī)的方法，促進(jìn)兒童用藥上市的建議；2014年，《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》印發(fā)，對保障兒童用藥提出了具體要求；2015年，《關(guān)于成立國家衛(wèi)生計生委兒童用藥專家委員會的通知》印發(fā)，組建由兒科醫(yī)學(xué)、藥學(xué)等領(lǐng)域?qū)＜医M成的兒童用藥專家委員會；2017年，《關(guān)于鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新保護(hù)創(chuàng)新者權(quán)益的相關(guān)政策(征求意見稿)》印發(fā)，對創(chuàng)新藥、兒童專用藥及挑戰(zhàn)專利成功藥品等給予一定的數(shù)據(jù)保護(hù)期；2018年，國務(wù)院常務(wù)會議決定，要求基本藥物目錄調(diào)整重點(diǎn)聚焦癌癥、慢性病以及兒科用藥等；2019年，《國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》公布，醫(yī)保目錄調(diào)整優(yōu)先考慮國家基本藥物、癌癥及罕見病等重大疾病治療用藥、慢性病用藥、兒童用藥、急救搶救用藥等。同年發(fā)布的新修訂《中華人民共和國藥品管理法》提出，國家采取有效措施，鼓勵兒童用藥品的研制和創(chuàng)新，支持開發(fā)符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格，對兒童用藥品予以優(yōu)先審評審批；2020年新修訂《藥品注冊管理辦法》公布，將符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格的產(chǎn)品納入優(yōu)先審評審批程序。同年，國家醫(yī)保局公布《國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》，將臨床急需境外新藥名單、鼓勵仿制藥品目錄或鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單納入2020年藥品目錄擬新增藥品范圍。
與此同時，國家發(fā)改委、衛(wèi)健委先后發(fā)布三批鼓勵研發(fā)兒童藥品清單，三批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單共計108個品種，國內(nèi)缺乏的兒童適宜劑型和規(guī)格大部分為國外已上市、清單的發(fā)布為我國兒科用藥研發(fā)指明了方向。
藥企社會責(zé)任感是破局的重要因素
在政策利好密集釋放之下，兒童健康產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展也迎來好時代，隨著國家政策的鼓勵、資源的跟進(jìn)，兒童藥市場將呈現(xiàn)出前所未有的機(jī)遇，越來越多的企業(yè)將加大兒童藥品類的投入。
未來，隨著兒童健康方面觀念和研究的深入，兒童用藥市場會越來越受到重視；同時，提高兒童免疫力的新概念，也將繼續(xù)推動兒童用藥市場的變局。
解決兒童用藥問題不是一朝一夕就能完成的，國家在做好頂層設(shè)計和政策支持的同時，科研院所、制藥企業(yè)、臨床機(jī)構(gòu)要加強(qiáng)合作，兒藥企業(yè)更要秉持匠心精神精益求精。兒童藥不是最難研發(fā)的藥品，但卻是具有其特殊性的藥品。機(jī)遇與挑戰(zhàn)并存，對于兒童藥的研發(fā)生產(chǎn)不僅是市場需求，為兒童的成長保駕護(hù)航也是醫(yī)藥社會。
（來源：醫(yī)藥觀察家報）