日前，國家藥監(jiān)局發(fā)布《2021年度藥品審評報告》（以下簡稱《報告》）?！秷蟾妗凤@示，2021年藥品審評工作交出亮眼成績單，全年審評通過47個創(chuàng)新藥，再創(chuàng)歷史新高。全年整體按時限審結(jié)率提升至98.93%，且多個項目的按時限完成率取得歷史性突破，一批新冠病毒疫苗、治療藥物和創(chuàng)新藥品、臨床急需境外新藥、兒童用藥上市。中藥“三方”抗疫成果成功轉(zhuǎn)化，是藥品審評工作服務(wù)保障疫情防控工作大局、支持和推動中藥傳承創(chuàng)新發(fā)展的生動實踐。
與往年相比，《報告》在藥品注冊申請受理和審評審批情況介紹中，用專門章節(jié)闡述創(chuàng)新藥相關(guān)情況。這既反映了醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新能力和高質(zhì)量發(fā)展進一步增強，也顯示了審評體系和審評能力現(xiàn)代化建設(shè)的持續(xù)推進及其效能發(fā)揮。
審評通過47個創(chuàng)新藥
2021年創(chuàng)新藥注冊的受理量、審結(jié)量創(chuàng)近五年新高。全年審評通過47個創(chuàng)新藥，再創(chuàng)歷史新高。
以受理號計算，國家藥監(jiān)局藥審中心（以下簡稱藥審中心）全年受理創(chuàng)新藥注冊申請1886件（998個品種）、同比增長76.10%，審結(jié)創(chuàng)新藥注冊申請1744件（943個品種）、同比增長67.85%。
在創(chuàng)新藥受理方面，以藥品類型統(tǒng)計，化學(xué)藥仍為主體，有1166件（508個品種）；中藥增速明顯，為54件（51個品種），同比增長134.78%。以注冊申請類別統(tǒng)計，新藥臨床試驗申請（IND）1821件（953個品種），同比增長79.23%；新藥上市許可申請（NDA）65件（45個品種），同比增長18.18%。
在創(chuàng)新藥審結(jié)方面，全年批準/建議批準注冊申請1628件（878個品種），同比增長67.32%。其中，IND 1559件（831個品種）、同比增長65.32%，NDA 69件（47個品種）、同比增長130.00%。建議批準創(chuàng)新藥NDA中，含首創(chuàng)新藥（First in Class）5個。
創(chuàng)新藥注冊審評數(shù)據(jù)的再次刷新，反映了藥品審評審批制度改革的持續(xù)深化，鼓勵創(chuàng)新政策紅利的不斷加碼，審評能力與效率的進一步提升。2021年，藥審中心注冊申請受理量同比增長13.79%、審結(jié)量同比增長19.55%。為將有限的審評資源投入公眾急需領(lǐng)域，藥審中心采取優(yōu)化審評流程、嚴格審評時限管理等“組合拳”措施，使得全年整體按時限審結(jié)率達到98.93%，且NDA、納入優(yōu)先審評審批程序的注冊申請等的按時限審結(jié)率均超過90%，取得了歷史性突破，加快了新藥好藥上市。
審評資源聚焦臨床急需
面對繁重的審評任務(wù)，藥品加快上市注冊程序持續(xù)發(fā)揮作用，審評資源進一步向具有臨床優(yōu)勢的新藥、兒童用藥、罕見病用藥等注冊申請傾斜。
四條“快速通道”助力藥品研發(fā)和上市加速。2021年，一批臨床急需藥品進入“快速通道”。53件（41個品種）注冊申請納入突破性治療藥物程序，覆蓋了新型冠狀病毒感染引起的疾病、非小細胞肺癌、卵巢癌等適應(yīng)癥。115件注冊申請（69個品種）納入優(yōu)先審評審批程序，其中，符合附條件批準的藥品41件，符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格34件。
2021年建議批準的NDA中，有5件被納入了突破性治療藥物程序得以加快上市，60件（38個品種）經(jīng)附條件批準后上市，已納入優(yōu)先審評審批程序的注冊申請中有219件（131個品種）建議批準上市。此外，全年審結(jié)了81件納入特別審批程序的注冊申請（含補充申請），均為新冠病毒疫苗和治療藥物。
在“快速通道”鼓勵行業(yè)以臨床需求為導(dǎo)向研制藥物的同時，溝通交流更好地服務(wù)于創(chuàng)新研發(fā)。以溝通交流會議為例，2021年藥審中心接收溝通交流會議申請4450件、同比增長37.81%，辦理溝通交流會議申請3946件、同比增長61.00%。全年召開溝通交流會議425次、同比增長58.58%，其中在藥物研發(fā)關(guān)鍵階段召開的Ⅱ類會議占比為70.35%，幫助申請人在研發(fā)過程中少走彎路、回頭路。
藥審改革持續(xù)深化
持續(xù)深化審評審批制度改革，成效突出體現(xiàn)在鼓勵支持兒童藥研發(fā)、完善臨床試驗管理制度、建設(shè)中國上市藥品專利信息登記平臺等方面。
藥審中心以成立兒童用藥專項小組、借鑒應(yīng)急審評經(jīng)驗、完善審評標準體系、開展已上市藥品說明書中兒童用藥信息規(guī)范化增補工作等舉措，切實滿足臨床急需、促進研發(fā)創(chuàng)新，全力破解兒童用藥短缺難題。全年共有24件適用于兒童的藥品上市許可申請通過優(yōu)先審評審批程序獲批。
臨床急需境外新藥81個品種中，截至2021年底已有54個品種提出注冊申請、51個品種獲批上市。相關(guān)品種100%在法定工作時限內(nèi)完成了NDA審評工作，為癌癥、罕見病等重大疾病的患者帶來生命的新期望。
2021年，臨床試驗安全管理制度的進一步完善，提高了藥物臨床研究質(zhì)量。藥審中心首次對中國新藥注冊臨床試驗現(xiàn)狀進行全面匯總分析，發(fā)布了《中國新藥注冊臨床試驗現(xiàn)狀年度報告（2020年）》，為新藥研發(fā)資源配置提供參考。疫情之下，藥審中心強化新冠病毒疫苗、治療藥物的臨床試驗進展和安全監(jiān)管工作，截至2021年底，獲準開展臨床試驗的82個新冠病毒疫苗、治療藥物均被納入專用通道，實施高頻次的藥物警戒及安全風(fēng)險監(jiān)管，最大限度確保臨床試驗風(fēng)險可控、受試者安全。
其他重要工作也取得了新進展。例如，中國上市藥品專利信息登記平臺順利運行，全年有325個上市許可持有人登記專利信息1476條、涉及藥品1090個，公開專利聲明959個。仿制藥一致性評價工作方面，2021年發(fā)布參比制劑850個品規(guī)（527個品種），331個品種通過一致性評價。
推動中藥傳承創(chuàng)新發(fā)展
《報告》顯示，藥品審評工作支持推動中藥傳承創(chuàng)新發(fā)展，中藥審評審批制度改革初顯成效。
促進中醫(yī)藥傳承創(chuàng)新發(fā)展的組合拳政策，激發(fā)了中藥創(chuàng)新活力，2019-2021年中藥IND申請量、批準量和NDA申請量、建議批準量連年增長。2021年，中藥IND申請量、NDA申請量分別為52件、14件，IND批準量和NDA建議批準量分別為34件、14件。
中醫(yī)藥理論、人用經(jīng)驗、臨床試驗相結(jié)合的中藥注冊審評證據(jù)體系以及符合中藥特點的全過程質(zhì)量控制體系正在加速構(gòu)建。藥審中心通過中藥抗疫“三方”相關(guān)品種的審評，實踐了與中藥分類中“3.2類其他來源于古代經(jīng)典名方的中藥復(fù)方制劑”相適應(yīng)的審評程序、臨床及藥學(xué)審評要點和技術(shù)要求。14件NDA的審評工作推進，也意味著具有中藥特色的注冊審評路徑逐漸走通。
藥審中心將具有明顯臨床價值的中藥新藥納入優(yōu)先審評審批程序，加強對申請人的指導(dǎo)，加快確有臨床價值的中藥新藥審評，中藥新藥溝通交流會議申請的辦理量保持增長態(tài)勢，從2017年的62件增加到2021年的191件。通過與申請人的溝通交流，前置處理申報資料存在的問題，提高了申報資料質(zhì)量和審評工作效率。
審評能力穩(wěn)步提升
2021年，國家藥監(jiān)局成功連任國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會（ICH）管理委員會成員，是我國藥品監(jiān)管國際化進程中的又一里程碑事件，也彰顯了我國審評體系和審評能力現(xiàn)代化穩(wěn)步提升。
2021年，國家藥監(jiān)局ICH工作辦公室推動ICH指導(dǎo)原則在國內(nèi)的落地實施，2021年報請國家藥監(jiān)局發(fā)布ICH指導(dǎo)原則實施適用公告6個、明確了9個ICH指導(dǎo)原則的實施時間節(jié)點。截至2021年底，我國已充分實施ICH指導(dǎo)原則53個，實施比例達84.13%。與此同時，國家藥監(jiān)局ICH工作辦公室深入?yún)⑴cICH議題協(xié)調(diào)工作，向ICH議題協(xié)調(diào)專家工作組選派專家53人次，參加工作組電話會累計達379次。
加快完善藥品技術(shù)指導(dǎo)原則體系，是推進審評體系和審評能力現(xiàn)代化的必要工作。藥審中心加大指導(dǎo)原則的起草制定力度，2021年經(jīng)國家藥監(jiān)局審查同意發(fā)布87個指導(dǎo)原則，我國的指導(dǎo)原則累計達到361個，覆蓋了中藥、化學(xué)藥、生物制品等領(lǐng)域，包含新冠病毒治療藥物、古代經(jīng)典名方、細胞和基因治療等研發(fā)熱點難點問題。目前國內(nèi)指導(dǎo)原則已基本形成技術(shù)標準體系，為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展和藥品審評提供了科學(xué)有力的技術(shù)支撐。
（來源：中國醫(yī)藥報）