7月7日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）組織起草了《藥物真實(shí)世界研究設(shè)計(jì)與方案框架指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》，指導(dǎo)申辦者科學(xué)合理地設(shè)計(jì)真實(shí)世界研究，明確真實(shí)世界研究方案撰寫(xiě)的技術(shù)要求（征求意見(jiàn)時(shí)限為自發(fā)布之日起2個(gè)月）。
關(guān)于真實(shí)世界研究（Real World Study，RWS）的理論性文章有很多，但到實(shí)際操作層面，往往存在許多問(wèn)題。最常見(jiàn)的問(wèn)題是將RWS與用于新藥注冊(cè)上市的研究相混淆。
坑點(diǎn)① 自訂方案太嚴(yán)格
對(duì)策：區(qū)分上市前后研究
RWS涵蓋的范圍很廣泛，有多種多樣的研究類型，包括回顧性研究、前瞻性研究等。但是很多前瞻性RWS方案設(shè)計(jì)模仿了用于新藥注冊(cè)申報(bào)研究的設(shè)計(jì)。
例如，設(shè)計(jì)了非常嚴(yán)格的入排標(biāo)準(zhǔn)、規(guī)定了很多與研究相關(guān)的實(shí)驗(yàn)室檢查和特殊檢查、規(guī)定了嚴(yán)格的訪視窗口（不許超窗）、有嚴(yán)格的關(guān)于藥品使用的規(guī)定、有嚴(yán)格的隨機(jī)程序甚至伴有盲法設(shè)計(jì)、不良事件的收集采用與注冊(cè)研究同樣的方法等等。之所以存在這樣的問(wèn)題，很大程度與方案設(shè)計(jì)人員對(duì)RWS的理解存在偏差有關(guān)。
對(duì)于RWS而言，有的研究是針對(duì)疾病而非藥品進(jìn)行的，例如真實(shí)世界的注冊(cè)登記（Registry）研究；有的研究是針對(duì)上市后的藥品。應(yīng)該注意上市后研究和上市前研究的區(qū)別。
用于新藥注冊(cè)的藥品上市前的研究，由于藥品的療效和安全性沒(méi)有得到驗(yàn)證，需要有嚴(yán)格的程序來(lái)體現(xiàn)藥品的療效和安全性。雖然這些嚴(yán)格的設(shè)計(jì)和程序或多或少會(huì)對(duì)受試者的權(quán)益和安全性產(chǎn)生影響，但是為了新藥的審批和人類健康水平的提高，經(jīng)過(guò)藥監(jiān)部門(mén)和倫理委員會(huì)的審查，這種影響通常被認(rèn)為是值得的（對(duì)個(gè)體和社會(huì)的益處大于風(fēng)險(xiǎn)， ICH E6 R2, 2.2）。
已經(jīng)上市的藥品研究其療效和安全性已經(jīng)得到了確認(rèn)，若仍然要求受試者服從過(guò)于嚴(yán)格的設(shè)計(jì)和程序，或者對(duì)受試者的權(quán)益造成影響，從倫理的角度就不一定能夠被接受。
坑點(diǎn)② 試驗(yàn)?zāi)康牟淮_切
對(duì)策：遞交IND或更佳
有的研究的目的不是很明確。例如，增加已經(jīng)上市藥品的適應(yīng)癥。須知，現(xiàn)今藥監(jiān)局對(duì)臨床研究的審批速度提升，早已不是以往需要排隊(duì)兩三年的情況。企業(yè)增加已經(jīng)上市藥品的適應(yīng)癥完全可以通過(guò)正式遞交IND審批，做一個(gè)正規(guī)的Ⅲ期研究，這樣便不存在數(shù)據(jù)不被藥監(jiān)部門(mén)認(rèn)可的問(wèn)題。
有的研究的目的不太正確。例如，為了刺激銷(xiāo)售而開(kāi)展，這樣目的導(dǎo)向下的研究一般無(wú)法產(chǎn)生積極的結(jié)果。
坑點(diǎn)③ 試驗(yàn)管理非獨(dú)特
對(duì)策：提效率嚴(yán)數(shù)量要求
有一些項(xiàng)目管理人員將RWS的管理與新藥注冊(cè)申報(bào)研究的管理等同起來(lái)，這樣既浪費(fèi)資源，也沒(méi)有效率。RWS的項(xiàng)目管理計(jì)劃、監(jiān)查計(jì)劃、質(zhì)量管理計(jì)劃、安全性管理計(jì)劃等都具有自身的特點(diǎn)，不能照搬新藥注冊(cè)申報(bào)的臨床研究。
RWS對(duì)于數(shù)據(jù)質(zhì)量的要求不像新藥注冊(cè)申報(bào)的研究，因?yàn)檫@個(gè)階段藥品的療效和安全性已經(jīng)得到了確認(rèn)。但是，RWS需要納入更大的樣本量、有更多的中心數(shù)量、擁有更豐富的數(shù)據(jù)量等。每個(gè)監(jiān)查員管理的中心數(shù)量是新藥注冊(cè)研究的許多倍。RWS的監(jiān)查員更像是臨床研究管理員，因?yàn)檫@類研究一般不需要做原始資料核查，中心化的遠(yuǎn)程監(jiān)查可以替代大部分現(xiàn)場(chǎng)監(jiān)查，而遠(yuǎn)程監(jiān)查可以通過(guò)數(shù)據(jù)管理人員和醫(yī)學(xué)人員實(shí)施。
坑點(diǎn)④ 市場(chǎng)地位缺認(rèn)可
對(duì)策：積累經(jīng)驗(yàn)擁抱行業(yè)
一些監(jiān)查員或項(xiàng)目經(jīng)理有一個(gè)普遍的認(rèn)識(shí)誤區(qū)：做新藥注冊(cè)的研究最有含金量，做醫(yī)療器械的研究次之，而做RWS最沒(méi)有含金量。這種看法是不對(duì)的。
所有類型的研究都有各自的用處。就目前的人才市場(chǎng)情況來(lái)看，如果一個(gè)項(xiàng)目經(jīng)理對(duì)RWS的管理非常有經(jīng)驗(yàn)，很多大數(shù)據(jù)公司都會(huì)高薪來(lái)?yè)屓?。監(jiān)查員也是如此，一個(gè)能夠同時(shí)管理幾十家中心并且對(duì)各家中心的人員、機(jī)構(gòu)的要求、倫理委員會(huì)的程序非常熟悉，且具備迅速解決各種問(wèn)題能力的監(jiān)查員，在市場(chǎng)上同樣熾手可熱。
（來(lái)源：醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào)）