依據(jù)新一年的白皮書洞察，全球醫(yī)藥研發(fā)無論從研發(fā)規(guī)模、申辦方數(shù)量、研發(fā)進(jìn)展，以及治療領(lǐng)域等都呈積極的發(fā)展態(tài)勢。而中國醫(yī)藥研發(fā)作為一股蓬勃的力量正脫穎而出，不斷擴(kuò)大在全球研發(fā)格局中的影響力，未來可期。
全球研發(fā)規(guī)模升級(jí)，各階段研發(fā)管線呈井噴式增長
據(jù)白皮書數(shù)據(jù)顯示，2022年伊始，全球研發(fā)管線數(shù)量已突破2萬大關(guān)，較2021年增長了8.22%（圖1）。以抗腫瘤藥物為首，包括神經(jīng)領(lǐng)域及抗感染藥物在內(nèi)的各治療領(lǐng)域藥物數(shù)量均有所增長。在前25類治療類別中，抗癌免疫藥物連續(xù)第四年占據(jù)最大份額，細(xì)胞和基因療法的熱度持續(xù)攀升。然而隨著新冠疫苗及相關(guān)藥物的陸續(xù)獲批，白皮書預(yù)測，未來新冠相關(guān)研發(fā)增速將有所放緩。臨床前階段的藥物管線數(shù)量實(shí)現(xiàn)了11.0%的增長，這相較2020年的臨床前階段藥物的增長率(6.0%)有了大幅提升。I期臨床試驗(yàn)的藥物也處于井噴式增長，增長率達(dá)到10.1%；II期和III期臨床試驗(yàn)同樣實(shí)現(xiàn)增長，III期臨床試驗(yàn)正實(shí)現(xiàn)緩慢復(fù)蘇（圖2）。這也意味著，后疫情時(shí)代新冠疫情對(duì)醫(yī)藥行業(yè)的影響正逐步降低，全球研發(fā)產(chǎn)業(yè)正穩(wěn)健發(fā)展。
圖 1 2001-2022年各年度全球在研管線規(guī)模 （Infroma Pharmaprojects, 2022年1月）
圖2 2021年與2022年各開發(fā)階段在研管線比較（Informa Pharmaprojects, 2022年1月）
中國醫(yī)藥研發(fā)嶄露鋒芒，兩家藥企闖入研發(fā)第一陣營
過去一年，在一半以上全球領(lǐng)先的藥企都面臨研發(fā)管線規(guī)?？s小的情況下，中國藥企脫穎而出，躍居全球醫(yī)藥版圖的領(lǐng)先位置。白皮書數(shù)據(jù)顯示，2022年全球研發(fā)管線規(guī)模前25位排行榜中，首次看到了兩家總部位于中國的公司：江蘇恒瑞和上海復(fù)星醫(yī)藥。兩大藥企在過往一年里排名飛升，分別以第16名和第23名的位次躋身前列。值得一提的是，另一家中國藥企百濟(jì)神州高居榜單的第26位，或許可以期待一下明年的榜單上百濟(jì)神州會(huì)不會(huì)有提升。白皮書中還提到，截止今年年初，中國藥品研發(fā)數(shù)量占全球的20.8%，在全球中僅次于美國。僅用了過去一年，中國醫(yī)藥研發(fā)公司在全球醫(yī)藥研發(fā)公司中的占比就從9%躍升至12%，增幅達(dá)43.3%。由此可見，中國藥企的醫(yī)藥研發(fā)已進(jìn)入了一個(gè)蓬勃發(fā)展的時(shí)期，踏上了高速發(fā)展的軌道，未來的競爭潛力不容小覷。
創(chuàng)新為槳，全球醫(yī)藥行業(yè)未來可期
盡管過去一年，研究人員因新冠流行受到一定限制，但醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新水平達(dá)到了歷史新高。白皮書數(shù)據(jù)顯示，目前正在研發(fā)的藥物所針對(duì)的靶點(diǎn)總數(shù)已增長至1952個(gè)，相較去年增長了近100個(gè)。除了主流化學(xué)合成藥物，單克隆抗體以及在研生物技術(shù)藥物比例正持續(xù)攀升。白皮書預(yù)測，照此增速，本世紀(jì)中期后不久將迎來生物技術(shù)成為主流的重大轉(zhuǎn)折點(diǎn)。
隨著治療藥物總體規(guī)模的不斷擴(kuò)大，新發(fā)與罕見疾病也為醫(yī)藥行業(yè)提供了新的前進(jìn)方向和探索領(lǐng)域。白皮書數(shù)據(jù)提到，過去一年中罕見病研發(fā)藥物呈增長態(tài)勢，677種罕見病中至少各有一款藥物在研。僅過去一年，就有39項(xiàng)藥物獲緊急授權(quán)，孤兒藥資格及緊急授權(quán)藥物超2020年（圖3）。正是以創(chuàng)新為動(dòng)力，更多患者才看到被治愈的可能。
圖3 2013-2021年獲得孤兒藥地位、加速審評(píng)資格認(rèn)定及緊急授權(quán)的藥物數(shù)量（Informa Pharmaprojects, 2022年1月）
（來源：生物藥大時(shí)代）