當(dāng)前，臨床試驗(yàn)領(lǐng)域比以往任何時(shí)候都更加擁擠，僅2021年，全球范圍內(nèi)就啟動(dòng)了近60000項(xiàng)研究。毫無疑問，臨床研究的擴(kuò)張將使成千上萬名患者獲得更多的治療和治愈的機(jī)會(huì)。然而，如此繁忙的研究環(huán)境也要求申辦方和關(guān)鍵的利益相關(guān)者考慮如何改革臨床試驗(yàn)的運(yùn)營(yíng)以取得成功。
試驗(yàn)數(shù)量的激增對(duì)整個(gè)行業(yè)的臨床試驗(yàn)組織者和管理者提出了新的挑戰(zhàn)。超過80%的臨床試驗(yàn)未能按時(shí)達(dá)到入組目標(biāo)，導(dǎo)致研究時(shí)間延長(zhǎng)﹑方案修改﹑成本增加。隨著藥物開發(fā)人員優(yōu)先考慮更先進(jìn)的靶向治療，在特定研究適應(yīng)癥范圍內(nèi)從有限的候選患者庫招募受試者的競(jìng)爭(zhēng)也急劇增加。
另外，臨床研究從業(yè)者的高流動(dòng)率和試驗(yàn)復(fù)雜性的不斷增加也帶來了很大挑戰(zhàn)，因此，一個(gè)新療法問世的快慢越來越取決于申辦方加速其臨床試驗(yàn)并確保其高效運(yùn)行的能力。那么，在日益繁忙的環(huán)境中，生物技術(shù)和生物制藥企業(yè)應(yīng)如何調(diào)整其臨床試驗(yàn)戰(zhàn)略？
1. 盡早與臨床試驗(yàn)利益相關(guān)者主動(dòng)溝通
了解試驗(yàn)中心和研究參與者對(duì)于參加試驗(yàn)的需要是什么，才能順利進(jìn)行研究。了解的的簡(jiǎn)單方法就是主動(dòng)溝通。在試驗(yàn)規(guī)劃和啟動(dòng)過程中盡早尋求和吸收研究中心工作人員和潛在參與者的觀點(diǎn)的申辦方更有可能成功實(shí)施真正以患者和研究中心為中心的試驗(yàn)。早期參與對(duì)于確保研究的目標(biāo)成為現(xiàn)實(shí)至關(guān)重要。
例如，研究成員可以就目標(biāo)患者群體、潛在招募人數(shù)、最佳實(shí)踐和在她們的研究中心學(xué)到的經(jīng)驗(yàn)教訓(xùn)提供有價(jià)值的見解，從而影響可行的招募時(shí)間表和入選標(biāo)準(zhǔn)的制定。此外，F(xiàn)DA最近的一項(xiàng)授權(quán)要求申辦方為每項(xiàng)研究提交一份“種族和民族多樣性計(jì)劃”，以確保在臨床試驗(yàn)中充分代表傳統(tǒng)代表性不足的群體。 通過在其試驗(yàn)開發(fā)和多樣性計(jì)劃的概念化過程中尋求目標(biāo)患者群體的意見，申辦方可以更好地了解這一人群；能夠制定有效的策略來接觸來自不同和代表性不足背景的患者；制定更具包容性、更適合文化的試驗(yàn)計(jì)劃；潛在地避免昂貴的方案修訂和延遲。
2. 采用數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)的方法來確定新的研究中心和患者群體
許多申辦方依賴于相同的研究中心進(jìn)行一個(gè)又一個(gè)研究，而其他潛在的中心、醫(yī)生和患者群體則處于未知狀態(tài)或尚未開發(fā)?？梢岳枚鄠€(gè)數(shù)據(jù)源的數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)方法為藥物開發(fā)人員提供潛在的競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)，例如：試驗(yàn)優(yōu)化；擴(kuò)大研究中心和患者網(wǎng)絡(luò)，使其超越“通常的”擁擠和頻繁訪問的中心；以及新的患者群體。
CRO開展的可行性研究過程對(duì)于引入新的臨床研究中心并使其加入臨床試驗(yàn)環(huán)境至關(guān)重要。CRO必須進(jìn)行廣泛的可行性分析，并遵循詳細(xì)的流程，然后才能確定和選擇即將進(jìn)行的臨床試驗(yàn)中心。這一過程是與申辦方甚至參與臨床試驗(yàn)的供應(yīng)商密切合作執(zhí)行的。
通過訪問深入透明的中心數(shù)據(jù)，CRO擁有了一套經(jīng)驗(yàn)證的數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)方法，指導(dǎo)申辦方完成中心選擇過程。這些豐富的數(shù)據(jù)不僅對(duì)識(shí)別和突出設(shè)備完善的試驗(yàn)中心至關(guān)重要，而且對(duì)識(shí)別未充分利用的、有潛力為臨床試驗(yàn)帶來價(jià)值的試驗(yàn)中心也至關(guān)重要。例如，如果可行性分析顯示，一個(gè)潛在的中心擁有強(qiáng)大的患者庫，但缺乏試驗(yàn)所需的人員或?qū)I(yè)設(shè)備，CRO和申辦方可以努力填補(bǔ)這些資源缺口。
3. 利用新技術(shù)，明智而非盲目地利用
隨著臨床試驗(yàn)行業(yè)的發(fā)展，新的研究工具、能力和方法的范圍也在不斷擴(kuò)大，從而使試驗(yàn)變得“去中心化”。對(duì)全球150多家藥物開發(fā)商進(jìn)行藥物和生物技術(shù)研發(fā)趨勢(shì)調(diào)查，發(fā)現(xiàn)在目前使用去中心化試驗(yàn)的組織中，預(yù)計(jì)未來兩年的使用量將增長(zhǎng)24%。即使尚未使用去中心化試驗(yàn)的組織也預(yù)計(jì)，到2024年，27%的臨床試驗(yàn)將采用這種方法。
許多試驗(yàn)中心正在努力應(yīng)對(duì)這些去中心化方法的實(shí)施。雖然技術(shù)發(fā)展能夠收集新的、更復(fù)雜的數(shù)據(jù)并改進(jìn)數(shù)據(jù)完整性，但它們也給已經(jīng)不堪重負(fù)的研究成員和支持機(jī)制帶來了負(fù)擔(dān)。臨床研究中心協(xié)會(huì)最近發(fā)現(xiàn)，60%的中心每天使用20多個(gè)系統(tǒng)，一些中心已經(jīng)拒絕了這類研究。
為了提高效率，在規(guī)劃臨床試驗(yàn)時(shí)，需要花時(shí)間評(píng)估研究所需的應(yīng)用程序和功能，以及它們?nèi)绾芜m應(yīng)更大的研究中心和患者生態(tài)系統(tǒng)。此外，考慮為研究中心成員投資培訓(xùn)、虛擬支持和資源，以確保他們熟悉工具和應(yīng)用程序。這不僅為申辦方提供了關(guān)于未來應(yīng)用程序和設(shè)備選擇的寶貴反饋，還加強(qiáng)和促進(jìn)了申辦方和CRO以研究中心為中心的思維方式。
4.簡(jiǎn)化具有包容性思維的試驗(yàn)生態(tài)系統(tǒng)
將參與臨床試驗(yàn)作為一種治療方法進(jìn)行評(píng)估的患者，其決定并不僅僅基于干預(yù)措施。他們還會(huì)評(píng)估試驗(yàn)設(shè)計(jì)和程序如何適合他們的生活，以及他們的家人和照顧者的生活。我們對(duì)藥物開發(fā)行業(yè)現(xiàn)狀的調(diào)查發(fā)現(xiàn)，患者招募，以及患者保留和患者多樣性，是生物技術(shù)和生物制藥公司面臨的最大痛點(diǎn)，55%的公司認(rèn)為這是其組織面臨的最大挑戰(zhàn)。
為了確保相關(guān)研究真正以患者為中心，要考慮可能影響患者參與臨床試驗(yàn)的多個(gè)因素，例如：中心訪問的次數(shù)和持續(xù)時(shí)間；研究中心和患者家之間的距離；以及患者交通和家庭支持（如兒童護(hù)理）的需求。部分或完全去中心化的就診可以使無法找到替代兒童護(hù)理或請(qǐng)假的潛在患者更容易參與。與全面的中心參與策略類似，考慮用戶友好的培訓(xùn)和支持資源，以幫助患者輕松參與。同時(shí)，重要的是不要過度設(shè)計(jì)操作流程或過度利用技術(shù)，而犧牲目標(biāo)患者群體的可訪問性。例如，老年人在使用平板電腦或生物識(shí)別設(shè)備進(jìn)行研究時(shí)是否感到舒適。
此外，當(dāng)研究中心向所有患者群體正確傳達(dá)臨床試驗(yàn)的潛在治療方案時(shí)，他們?cè)趫?zhí)行研究流程方面會(huì)取得更大的成功。申辦方應(yīng)定期評(píng)估其材料是否傳達(dá)了患者參與包容性、無偏見、文化的重要性和價(jià)值。
5.利用合作伙伴關(guān)系賦能試驗(yàn)
社區(qū)組織和患者團(tuán)體可以擴(kuò)大其社區(qū)獲得護(hù)理和治療的機(jī)會(huì)。對(duì)他們來說，與試驗(yàn)申辦方和CRO的合作為他們開辟了一條新的治療“道路”。對(duì)于申辦方來說，這一寶貴的合作關(guān)系提供了誠(chéng)實(shí)和以患者為中心的反饋?；锇殛P(guān)系還使試驗(yàn)組織者能夠利用支持性資源，例如交通工具到研究訪問，這可以擴(kuò)大研究潛在參與者的范圍。歸根結(jié)底，對(duì)加強(qiáng)社區(qū)衛(wèi)生服務(wù)的關(guān)系進(jìn)行投資，將在未來很長(zhǎng)一段時(shí)間內(nèi)創(chuàng)造研究中心、患者、申辦方和CRO之間的長(zhǎng)期合作。
另一個(gè)關(guān)鍵的伙伴關(guān)系是CRO和利益相關(guān)者（如申辦方、患者組織、供應(yīng)商）之間的關(guān)系。CRO為多個(gè)客戶和數(shù)百個(gè)臨床試驗(yàn)提供服務(wù)，并能夠提供深入而專業(yè)的知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)基礎(chǔ)，以便在整個(gè)試驗(yàn)的規(guī)劃和執(zhí)行過程中汲取經(jīng)驗(yàn)。你想確切地知道關(guān)于某一特定適應(yīng)癥，什么在試驗(yàn)中起作用，什么不起作用嗎？利用CRO的專業(yè)知識(shí)、工具和網(wǎng)絡(luò)。與CRO的理想合作模式包括共享價(jià)值觀、治理以及誠(chéng)實(shí)透明的早期參與，以優(yōu)先考慮和共同管理申辦方的開發(fā)項(xiàng)目管道。即使臨床試驗(yàn)生態(tài)系統(tǒng)變得越來越復(fù)雜，經(jīng)驗(yàn)豐富的試驗(yàn)合作伙伴也可以提供寶貴的指導(dǎo)。
展望未來
不斷擴(kuò)大的臨床試驗(yàn)行業(yè)有望發(fā)展出更多的拯救生命的新療法。新的策略和技術(shù)，如適應(yīng)性試驗(yàn)設(shè)計(jì)和使用真實(shí)世界的數(shù)據(jù)和證據(jù)來補(bǔ)充臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，為試驗(yàn)組織者和管理者提供了令人興奮的方法，以推動(dòng)醫(yī)學(xué)的未來。
然而，由于如此多的試驗(yàn)都在爭(zhēng)奪相同的患者和追逐相似的時(shí)間表，研究項(xiàng)目數(shù)量的迅速增加為那些希望在該領(lǐng)域占有一席之地的人創(chuàng)造了一個(gè)令人畏懼的、不斷變化的現(xiàn)實(shí)。在這個(gè)擁擠的生態(tài)系統(tǒng)中，利用正確的輸入、數(shù)據(jù)、工具、功能和合作伙伴關(guān)系將為成功奠定基礎(chǔ)。
（來源：醫(yī)前沿）