三元基因（837344）下周開啟精選層公開發(fā)行，計(jì)劃募資3.5億元，研發(fā)募投項(xiàng)目主要有4大項(xiàng)，均是植根于三元基因十余年研究開發(fā)的技術(shù)積累，均是具有技術(shù)原始創(chuàng)新和市場領(lǐng)先創(chuàng)新的重磅產(chǎn)品，均是瞄準(zhǔn)市場潛力巨大的“世界級(jí)”難題。
其中“重組人干擾素α1b霧化吸入治療小兒RSV肺炎臨床試驗(yàn)”項(xiàng)目，是填補(bǔ)兒童呼吸道感染的市場空白，未來幾年內(nèi)市場空間將達(dá)到百億元。另外3個(gè)研發(fā)募投項(xiàng)目分別針對(duì)乙肝治療、新冠肺炎治療、腫瘤治療等，均為重大疾病領(lǐng)域的重磅產(chǎn)品。
據(jù)國信證券研究報(bào)告指出，三元基因四大研發(fā)募投項(xiàng)目的研究處于領(lǐng)先地位，其中有兩項(xiàng)三期臨床研究，一項(xiàng)二期臨床研究，一項(xiàng)開創(chuàng)性臨床研究。四大研發(fā)募投項(xiàng)目的實(shí)施，有助于公司在未來兩年陸續(xù)推出具有技術(shù)領(lǐng)先性、行業(yè)競爭力和廣闊市場前景的重磅新產(chǎn)品。
攻克小兒RSV肺炎：搶占霧化吸入空白市場
三元基因的“重組人干擾素α1b霧化吸入治療小兒RSV肺炎臨床試驗(yàn)”項(xiàng)目，是此次精選層募投重點(diǎn)項(xiàng)目，投資金額最大，達(dá)到6203萬元。該項(xiàng)目主要用于治療兒童RSV感染引起的下呼吸道感染，開發(fā)治療肺炎和細(xì)支氣管炎的干擾素吸入劑。
RSV即呼吸道合胞病毒(Respiratory Syncytial Virus)，是一種RNA病毒，是引起嬰幼兒病毒性肺炎和毛細(xì)支氣管炎的首要病原，多見于新生兒和6個(gè)月以內(nèi)的嬰兒。
國信證券研究報(bào)告顯示，RSV病毒是造成5歲以下兒童呼吸系統(tǒng)感染、住院和死亡的最主要病原體，全球每年3,380萬5歲以下兒童患病。中國是全球5個(gè)RSV發(fā)病率最高的國家之一，據(jù)估計(jì)約為31/1000，年新發(fā)病例680萬，占兒童急性下呼吸道感染的18.7%。
據(jù)公開發(fā)行說明書顯示，兒童病毒感染是干擾素重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域。三元基因的重組人干擾素α1b因其療效確切，不良反應(yīng)輕，具有突出的臨床優(yōu)勢，預(yù)計(jì)到2028年在兒童呼吸道感染的市場空間將達(dá)到214億元。
據(jù)介紹，三元基因的主營產(chǎn)品重組人干擾素α1b（商品名：運(yùn)德素），經(jīng)過十余年的實(shí)驗(yàn)室研究和臨床研究，用霧化給藥方式治療病毒性肺炎，在產(chǎn)品技術(shù)方面和患者依從性方面均具有明顯的優(yōu)勢，該產(chǎn)品也是目前市場上同類產(chǎn)品中唯一獲得官方批準(zhǔn)在產(chǎn)品說明書上標(biāo)注有用于小兒RSV肺炎適應(yīng)癥的干擾素產(chǎn)品。
三元基因稱，此次在募投項(xiàng)目，將繼續(xù)深入探索運(yùn)德素以霧化吸入給藥方式實(shí)現(xiàn)對(duì)小兒RSV肺炎的治療，目前已經(jīng)完成了兒童安全性研究和劑量探索研究臨床實(shí)驗(yàn)，探明了本品在兒童的安全劑量和有效劑量范圍，并獲得了國家藥監(jiān)局III期臨床試驗(yàn)批件，已啟動(dòng)III期臨床試驗(yàn)。項(xiàng)目成功后，公司可迅速填補(bǔ)空白的霧化干擾素吸入用藥治療兒童RSV肺炎適應(yīng)癥市場，成為獨(dú)家重磅品種。
2015年至2018年，公司憑借重組人干擾素α1b在兒科病毒性肺炎治療領(lǐng)域的拓展，營業(yè)收入從1.18億元增至3億元。未來獨(dú)家生產(chǎn)的運(yùn)德素吸入劑上市后，對(duì)公司業(yè)績將產(chǎn)生積極影響。
抗擊新型冠狀病毒肺炎：
爭做首個(gè)抗新冠病毒吸入藥物
“重組人干擾素α1b防治新型冠狀病毒肺炎臨床試驗(yàn)”項(xiàng)目臨床用途是預(yù)防和治療新型冠狀病毒肺炎。該項(xiàng)目是針對(duì)全球性重大傳染病疫情的應(yīng)急開發(fā)項(xiàng)目。
目前新冠肺炎仍在全球肆虐，國外現(xiàn)有病例2000多萬人。世界衛(wèi)生組織曾表示，新冠病毒將與我們長期共存。針對(duì)新冠肺炎的治療，我國尚沒有確定有效的抗病毒藥物。干擾素α是人類面對(duì)已知病毒和未知病毒核心的抗病毒手段之一。從流感病毒到中東呼吸綜合癥，從SARS冠狀病毒再到新型冠狀病毒，干擾素均發(fā)揮了重要作用。
面對(duì)新冠肺炎，國家衛(wèi)健委等連續(xù)發(fā)布八版《新型冠狀病毒肺炎診療方案》均將霧化吸入α-干擾素列為抗病毒首選推薦方案。三元基因被國家工信部認(rèn)定為疫情防控藥品中央儲(chǔ)備單位，運(yùn)德素產(chǎn)品納入《疫情防控重點(diǎn)保障物資清單》，在全國抗擊新冠肺炎疫情防控一線得到廣泛應(yīng)用。
為獲得國家藥監(jiān)部門針對(duì)新冠肺炎的生產(chǎn)批文，公司已于2020年4月獲得了國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)干擾素α1b霧化吸入治療新冠肺炎和干擾素α1b注射液預(yù)防新冠肺炎的兩個(gè)臨床批件。據(jù)了解，該臨床試驗(yàn)是首個(gè)經(jīng)國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的干擾素防治新冠肺炎項(xiàng)目，目前處于III期臨床階段，領(lǐng)先于歐美發(fā)達(dá)國家。
該項(xiàng)目的開發(fā)，將為干擾素成人呼吸領(lǐng)域提供重要的抗病毒產(chǎn)品，后續(xù)將在成人呼吸這一新的領(lǐng)域，應(yīng)用霧化吸入這一獨(dú)特用藥方法，開拓成人病毒性肺炎這一藍(lán)海市場，強(qiáng)化核心技術(shù)優(yōu)勢和市場占有，在我國乃至全球都將大大提升公司的行業(yè)和品牌影響力，具有重大的社會(huì)效益和經(jīng)濟(jì)效益。
綜上，運(yùn)德素霧化吸入治療RSV肺炎和防治新型冠狀病毒肺炎臨床試驗(yàn)項(xiàng)目的開發(fā)，將大大擴(kuò)展運(yùn)德素在兒科呼吸領(lǐng)域和成人呼吸領(lǐng)域的臨床應(yīng)用。一旦項(xiàng)目成功實(shí)施，將形成新的業(yè)務(wù)增長點(diǎn)。同時(shí)，以上兩個(gè)項(xiàng)目的開發(fā)將成為全球首個(gè)干擾素霧化吸入新用藥途徑和劑型，作為針對(duì)重大新適應(yīng)癥的重大創(chuàng)新用藥途徑，十分契合兒科呼吸和成人呼吸兩大臨床領(lǐng)域的臨床應(yīng)用發(fā)展趨勢。
乙肝項(xiàng)目：
瞄準(zhǔn)臨床治愈最高目標(biāo)，致力實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)治療
據(jù)介紹，慢性乙肝治療臨床最高目標(biāo)是把乙肝病毒S抗原完全清除，達(dá)到臨床治愈，以防止肝纖維化和肝癌發(fā)生。
慢性乙型肝炎是由乙型肝炎病毒(HBV)持續(xù)感染引起的肝臟慢性感染性炎癥，是全球發(fā)病率最高的傳染病之一。相關(guān)研究報(bào)告顯示，我國更是屬于乙肝高流行國家，有9,000萬乙肝病毒感染者，其中慢性乙肝病人2800萬人；2014年-2018年乙肝年平均發(fā)病人數(shù)為96.28萬例。
三元基因公開發(fā)行書顯示，2018年肝病用藥醫(yī)院市場規(guī)模達(dá)到657.4億元，預(yù)計(jì)2020年將達(dá)到830.8億元。據(jù)介紹，干擾素由于具有療程明確、可使病毒抗原清除以實(shí)現(xiàn)臨床治愈的優(yōu)點(diǎn)，是乙肝治療的首推藥物，預(yù)計(jì)2020年肝病用干擾素市場規(guī)模約為47.99億元。
三元基因此次募投項(xiàng)目中正在開發(fā)的新型PEG集成干擾素，在療效、安全性、質(zhì)量成本均有優(yōu)勢。國信證券研究報(bào)告稱，產(chǎn)品生物活性是跨國藥企羅氏公司對(duì)應(yīng)進(jìn)口產(chǎn)品派羅欣的5倍；長效性方面可由普通產(chǎn)品的每日注射一次延長到每周一次；安全性方面優(yōu)于已上市進(jìn)口長效干擾素；分子重排技術(shù)、定點(diǎn)突變技術(shù)和PEG定點(diǎn)修飾技術(shù)的創(chuàng)新運(yùn)用，提高產(chǎn)品質(zhì)量，降低生產(chǎn)成本，相關(guān)技術(shù)獲中國、美國、韓國和日本等十余項(xiàng)發(fā)明專利授權(quán)。
據(jù)了解，目前新型PEG集成干擾素已經(jīng)完成中國健康成年受試者中單次給藥的耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和藥效動(dòng)力學(xué)試驗(yàn)和中國慢性乙型肝炎患者中多次給藥的耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和藥效動(dòng)力學(xué)試驗(yàn)。
在臨床應(yīng)用策略方面，提出了全新的精準(zhǔn)醫(yī)療思路：通過基因檢測，篩選對(duì)干擾素有效的患者，提高臨床治愈率。目前，公司的肝炎患者干擾素有效基因檢測技術(shù)已取得突破性進(jìn)展，三元基因已獲得專利證書。
通過該項(xiàng)技術(shù)，可在注射運(yùn)德素前對(duì)乙肝患者進(jìn)行篩選，選擇有望實(shí)現(xiàn)乙肝最高目標(biāo)—S抗原清除的乙肝患者，在使用新型PEG集成干擾素后，實(shí)現(xiàn)對(duì)慢性乙肝的精準(zhǔn)治療。
以上新型PEG集成干擾素分子和基因檢測技術(shù)為全球行業(yè)領(lǐng)先。該項(xiàng)目的實(shí)施可以進(jìn)一步提高乙肝臨床治愈率，達(dá)到精準(zhǔn)檢測、精準(zhǔn)治療的目的，為拓展巨大的乙肝應(yīng)用市場，提供了全新結(jié)構(gòu)藥物和精準(zhǔn)臨床解決方案。
腫瘤免疫細(xì)胞項(xiàng)目：
聯(lián)合運(yùn)德素，攻克肝癌 “世界難題”
“γδT細(xì)胞的腫瘤免疫細(xì)胞治療臨床研究”項(xiàng)目，主要用于治療肝癌、淋巴瘤等難治性惡性腫瘤。
據(jù)介紹，細(xì)胞免疫治療是繼傳統(tǒng)的手術(shù)、放療、化療之后的第四種治療技術(shù)，與干擾素有良好的協(xié)同效應(yīng)。該治療方法具有簡單，針對(duì)性強(qiáng)，副作用小，見效快等優(yōu)點(diǎn)。
γδT細(xì)胞為T淋巴細(xì)胞的一種，已證明與重組人干擾素α1b有良好的協(xié)同效應(yīng)。
肝癌是我國常見的惡性腫瘤之一。我國肝癌的年死亡率為20 /10萬，在惡性腫瘤死亡順位中占第2位，其病因主要與肝炎病毒感染有關(guān)。目前對(duì)病毒性肝炎演變的肝癌沒有很好的治療方法。γδT細(xì)胞具有強(qiáng)有力的直接殺傷腫瘤細(xì)胞作用，而運(yùn)德素具有抗病毒和抗腫瘤雙重作用，因此，兩者聯(lián)合有望獲得突破性進(jìn)展。
三元基因近期投資了一家國際領(lǐng)先的γδT細(xì)胞治療技術(shù)公司，該公司依托中國醫(yī)學(xué)院科學(xué)院/北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院免疫學(xué)系的創(chuàng)新團(tuán)隊(duì)打造了基于γδT細(xì)胞的國際腫瘤免疫治療中心。經(jīng)過雙方長達(dá)一年的合作，雙方已完成了干擾素α1b和γδT細(xì)胞的體外抗腫瘤實(shí)驗(yàn)室研究，顯示了良好的藥物協(xié)同效應(yīng)，該項(xiàng)研究論文已公開發(fā)表。
在此基礎(chǔ)上，雙方進(jìn)一步合作推進(jìn)異體γδT細(xì)胞聯(lián)合運(yùn)德素治療肝癌的臨床研究，通過強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合，優(yōu)勢互補(bǔ)，共同解決重大、關(guān)鍵性技術(shù)問題，推進(jìn)細(xì)胞治療走向臨床和市場。此項(xiàng)合作會(huì)大大增強(qiáng)三元基因公司在腫瘤領(lǐng)域的研發(fā)創(chuàng)新能力，加速重磅產(chǎn)品上市速度。
目前，“γδT細(xì)胞的腫瘤免疫細(xì)胞治療臨床研究”項(xiàng)目已完成以肝癌作為適應(yīng)癥的實(shí)驗(yàn)室研究工作，正在開展探索性臨床研究。選擇與運(yùn)德素具有協(xié)同效應(yīng)的γδT細(xì)胞進(jìn)行肝癌的免疫治療是三元基因在腫瘤治療領(lǐng)域持續(xù)開拓的新路。
進(jìn)入細(xì)胞免疫治療領(lǐng)域，將進(jìn)一步拓展三元基因的技術(shù)領(lǐng)域，豐富產(chǎn)品結(jié)構(gòu)，將為三元基因在抗腫瘤方向上又增添了新的方法和途徑。
（來源：挖貝網(wǎng)）