近期思路迪精準(zhǔn)醫(yī)療集團(tuán)(3DMed)第四輪1.46億元融資資金已全部到位的消息，使得今年醫(yī)學(xué)界熱詞“精準(zhǔn)醫(yī)療”再度掀起刷屏浪潮。
精準(zhǔn)醫(yī)療，已不僅限于概念火爆，而是有實(shí)實(shí)在在的商業(yè)模式與大資金注入。
腫瘤領(lǐng)域打前鋒
從藥物研發(fā)角度出發(fā)，理想中的精準(zhǔn)醫(yī)療是實(shí)現(xiàn)以患者個(gè)人基因組信息為基礎(chǔ)的治療方針，把握治療效果或毒副作用等應(yīng)答的個(gè)性化差異，對(duì)每個(gè)患者進(jìn)行最適宜的療法。隨著測(cè)序技術(shù)及大數(shù)據(jù)分析能力的提高，涉足精準(zhǔn)醫(yī)療的企業(yè)數(shù)量日增。
目前在臨床領(lǐng)域，精準(zhǔn)醫(yī)療已涉及無創(chuàng)產(chǎn)前、輔助生殖、單基因病、新生兒篩查、腫瘤個(gè)體化治療、遺傳性腫瘤篩查、心血管病篩查、血液病篩查等。其中，腫瘤領(lǐng)域被業(yè)內(nèi)視為未來最大的市場(chǎng)。
據(jù)了解，目前腫瘤基因組已發(fā)現(xiàn)2000個(gè)已知和潛在的基因靶點(diǎn)，上百個(gè)腫瘤驅(qū)動(dòng)基因已被確證，但真正完成靶點(diǎn)藥物開發(fā)的并不多。
此番獲得第四輪融資的思路迪，對(duì)腫瘤精準(zhǔn)醫(yī)療有自己的商業(yè)模式，即依托大數(shù)據(jù)拓展腫瘤預(yù)防、診斷和新藥開發(fā)業(yè)務(wù)，把腫瘤預(yù)防、診斷到新藥開發(fā)做成一個(gè)閉環(huán)。“閉環(huán)的好處，在于環(huán)節(jié)間緊密聯(lián)系，以患者基因組大數(shù)據(jù)出發(fā)的逆向思維指導(dǎo)的新藥開發(fā)將大大提高成功率，降低開發(fā)風(fēng)險(xiǎn)?！鼻?/span>FDA藥品審評(píng)中心資深新藥審評(píng)官、思路迪集團(tuán)CEO龔兆龍博士如是解釋。
據(jù)媒體披露，思路迪在前三輪數(shù)億資金的支持下，建立了獨(dú)特的大規(guī)模原代腫瘤細(xì)胞開發(fā)平臺(tái)和人源化腫瘤動(dòng)物模型平臺(tái)。其中，肝膽系統(tǒng)腫瘤臨床前藥物開發(fā)平臺(tái)已經(jīng)建成，目前已完成3個(gè)臨床前化合物的遴選，未來1～2年陸續(xù)進(jìn)入臨床試驗(yàn)。思路迪創(chuàng)始人熊磊博士向外界披露，融資用途是腫瘤精準(zhǔn)預(yù)防業(yè)務(wù)落地推廣、加速精準(zhǔn)治療業(yè)務(wù)全國(guó)布局、推進(jìn)已有的數(shù)個(gè)腫瘤精準(zhǔn)藥物的臨床前開發(fā)和臨床申報(bào)工作、加大數(shù)據(jù)建設(shè)的力度。可見，思路迪采取的是從預(yù)防、診斷和新藥各領(lǐng)域多點(diǎn)出擊的戰(zhàn)法。
此外，思路迪本輪融資引入天士力。作為至今為止唯一一家來自于制藥領(lǐng)域的戰(zhàn)略投資機(jī)構(gòu)，天士力方面更是派出資深投資顧問出任思路迪董事。由此，未來雙方達(dá)成戰(zhàn)略合作關(guān)系、共同完成精準(zhǔn)藥物研發(fā)和藥物營(yíng)銷，或不只停留于揣測(cè)。
業(yè)界對(duì)腫瘤精準(zhǔn)醫(yī)療的樂觀預(yù)判，與主管部門的支持與肯定有一定關(guān)系。標(biāo)志性事件之一，是今年陸續(xù)下發(fā)遺傳病診斷、產(chǎn)前篩查與診斷、植入前胚胎遺傳學(xué)和腫瘤診斷高通量測(cè)序試點(diǎn)牌照，并印發(fā)腫瘤個(gè)體化用藥基因檢測(cè)技術(shù)、藥物代謝酶和藥物靶點(diǎn)基因檢測(cè)技術(shù)指南。在《腫瘤個(gè)體化治療檢測(cè)技術(shù)指南(試行)》中，主管部門再度肯定通過檢測(cè)腫瘤患者生物樣本中生物標(biāo)志物的基因突變、基因SNP分型、基因及其蛋白表達(dá)狀態(tài)來預(yù)測(cè)藥物療效和評(píng)價(jià)預(yù)后，指導(dǎo)臨床個(gè)體化治療的做法，并推薦腫瘤患者治療前進(jìn)行基因檢測(cè)，指導(dǎo)醫(yī)生用藥方案。
“將來的趨勢(shì)，腫瘤的治療一定是從精確的計(jì)算開始，然后有一個(gè)精準(zhǔn)的診斷，最后給我們帶來一個(gè)精準(zhǔn)的治療效果?！鄙虾Ｋ幟骺档滦滤庨_發(fā)有限公司高級(jí)副總裁茅矛給出預(yù)判。
數(shù)據(jù)平臺(tái)能力之爭(zhēng)
有研究人士指出，目前個(gè)體化用藥主要包括兩種類型：一是根據(jù)個(gè)體的遺傳信息調(diào)整用藥劑量，以增加藥物療效，減少藥物不良反應(yīng)的發(fā)生;二是根據(jù)個(gè)體的遺傳信息確定用藥種類?！八幬飫┝康恼{(diào)整往往需根據(jù)隨機(jī)對(duì)照臨床研究的結(jié)果。而對(duì)目前缺乏隨機(jī)對(duì)照臨床研究的遺傳變異，可依據(jù)基因型對(duì)藥物藥代動(dòng)力學(xué)曲線下面積影響的大小估算用藥劑量?！?/span>
因此，數(shù)據(jù)分析的有效性決定下游市場(chǎng)公司的核心競(jìng)爭(zhēng)力。
在一些分析人士看來，疾病預(yù)防和診斷的精確程度將成為未來產(chǎn)業(yè)鏈的核心價(jià)值。將樣本基因型與表型相關(guān)聯(lián)，并在此基礎(chǔ)上融合臨床檢驗(yàn)、影像學(xué)等數(shù)據(jù)，將成為產(chǎn)業(yè)鏈的關(guān)鍵問題。改進(jìn)測(cè)序技術(shù)提高序列長(zhǎng)度、獲取基因組數(shù)據(jù)和對(duì)應(yīng)臨床數(shù)據(jù)的能力，將決定公司在產(chǎn)業(yè)鏈中的話語權(quán)。
“精準(zhǔn)醫(yī)療最能實(shí)現(xiàn)臨床價(jià)值的是基因分析的結(jié)果能直接在治療上發(fā)揮作用——這在腫瘤診治領(lǐng)域運(yùn)用相對(duì)廣泛?！泵┟瑥?qiáng)調(diào)。即使是目前未有確切治療方案的罕見疾病基因也同樣有臨床分析價(jià)值，通過分析排查已知疾病，能避免無效治療的發(fā)生。“未來，隨著分析數(shù)據(jù)的積累，也可能在此基礎(chǔ)上研發(fā)新的治療藥物。”
事實(shí)上，目前國(guó)外已有通過大量收集基因組數(shù)據(jù)、健康體檢與疾病診斷過程中的數(shù)據(jù)，與藥物研發(fā)聯(lián)動(dòng)兌現(xiàn)巨大價(jià)值的案例，比如備受關(guān)注的23andMe公司。資料顯示，目前23andMe已有超過100萬用戶，其中有80萬用戶同意將個(gè)人基因組數(shù)據(jù)用于科學(xué)研究。盡管其計(jì)劃在兩年前由于被FDA叫停，直接面向普通消費(fèi)者的超低價(jià)個(gè)人基因報(bào)告服務(wù)一度受阻，但目前已通過開拓海外市場(chǎng)恢復(fù)相應(yīng)服務(wù)，并在今年3月宣布將基于多年積累的基因數(shù)據(jù)進(jìn)行自主藥品開發(fā)。
23andMe成立于2006年，至今的10年間經(jīng)歷A輪、B輪、C輪、D輪和E輪融資，融資總額超過3億美元。23andMe僅僅今年7月和10月完成的E輪融資，合計(jì)金額就達(dá)到2億美元。有分析人士對(duì)23andMe給出11億美元的估值，稱其為“估值最高的個(gè)人基因檢測(cè)創(chuàng)業(yè)公司”。該公司所獲得的融資時(shí)點(diǎn)與額度，或可視作精準(zhǔn)醫(yī)療投資活躍度的風(fēng)向標(biāo)。
有分析預(yù)計(jì)，隨著數(shù)據(jù)的積累、測(cè)序技術(shù)的完善、人才瓶頸的填補(bǔ)和臨床醫(yī)師對(duì)測(cè)序認(rèn)識(shí)的深入，基因測(cè)序?qū)⒅鸩綕B透并擴(kuò)展應(yīng)用領(lǐng)域。
跨界的IT大鱷們
敏感的IT巨頭們也把握到這一風(fēng)向。思路迪本輪投資人名單中，就出現(xiàn)前騰訊聯(lián)席CTO熊明華。而就在不久前，百度宣布CEO李彥宏個(gè)人捐贈(zèng)3000萬元贊助精準(zhǔn)醫(yī)療，支持百度與北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院發(fā)起的針對(duì)食管癌基因檢測(cè)的研究。據(jù)披露，雙方將通過大數(shù)據(jù)和人工智能發(fā)現(xiàn)與國(guó)人密切相關(guān)的食管癌早期診斷標(biāo)志物，并為藥物研發(fā)提供參考。阿里云也公開與華大基因、英特爾攜手搭建亞太首個(gè)精準(zhǔn)醫(yī)療開放云平臺(tái)，該平臺(tái)將向機(jī)構(gòu)及企業(yè)用戶開放，平臺(tái)還將通過采用一系列先進(jìn)的數(shù)據(jù)技術(shù)，在確?；驍?shù)據(jù)安全性的同時(shí)，更便于分享。
全球范圍內(nèi)，今年8月，重組創(chuàng)立新的控股公司Alphabet的谷歌，對(duì)基因組分析技術(shù)大量投入——2007年至2015年間，谷歌已向23andMe、Foundation Medicine、Flatiron Health、DNAnexus等公司投資。2014年7月，google X實(shí)驗(yàn)室啟動(dòng)Baseline Study項(xiàng)目，大量收集人類基因組標(biāo)本并利用大數(shù)據(jù)合成健康人類基因圖譜。
這些或隱或現(xiàn)的跨界IT大鱷們的身影，給精準(zhǔn)醫(yī)療的未來發(fā)展增添無限想象。
（來源：醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào)）